鎌状赤血球症の痛み、既存薬『シロスタゾール』で緩和できる可能性

『リポジショニング』って、既存の薬を別の病気に使ってみることなの？

そうですね。別の病気に転用することが基本の戦略ですが、そこには実は経営的な合理性があるんです。 新しい薬を一から開発するには、数千億円と10年以上かかるのに対して、リポジショニングなら既に安全性や製造方法が確立されている。治験も既存の副作用データがあるぶん加速しやすい。つまり開発コストと時間を大幅に短縮できるわけです。 シロスタゾールの場合も、糖尿病で使われてきた長い実績があるから、鎌状赤血球症への転用も比較的スムーズに進められる可能性があります。患者側からすれば、新薬の開発を待つより何年も早く治療の選択肢が増える。製薬企業も既存薬の販売を延ばせる。双方にとって妙な効率性がある仕組みと言えそうです。 ただ見落とせないのは、儲けの少ない稀少疾患の治療薬は民間企業が作りにくい点。だからこそリポジショニングが、難病の患者にとって現実的な救済手段になってきているのかもしれません。

鎌状赤血球症って、日本でも患者さんがいる病気？それとも特定の地域や人種に限られるもの？

鎌状赤血球症は遺伝性の血液疾患で、患者の分布が地域や民族によって大きく異なります。アフリカ系の人たちに圧倒的に多く、西アフリカ出身の人口が多い地域では患者が目立ちます。日本では患者数が非常に少なく、医学教科書では「希少疾患」として扱われてきました。ただ、グローバル化が進むにつれて状況は変わりつつあります。アフリカやカリブ海地域からの移民や、その子孫が日本でも増えていますし、国際結婚による出生も増えている。つまり、日本国内にも患者はいます。ただし診断や治療の知識が医療機関に十分に浸透していない可能性がある。この記事でシロスタゾールのような既存薬が注目される背景には、世界的な患者数の多さがあります。特にアフリカやアメリカでの臨床ニーズが高いため、製薬企業や研究機関が投資する価値があると判断されているわけです。日本の患者にとっても、世界規模の研究が進むことは間接的に恩恵になりそうです。

シロスタゾールは糖尿病の薬として既に安全性が確認されてるから治験が早いって書いてあるけど、今までこの薬が鎌状赤血球症に試されなかったのはなぜ？

薬の効果って、病気ごとに別問題だったんですよね。 シロスタゾールは糖尿病の足の血流改善に有効だとわかった。 でも「血管を広げる」という性質が、 鎌状赤血球症の痛み発作にも効くかもしれない、 という着想は、病気の仕組みへの理解が進むまで生まれようがなかった。 つまり研究者たちが、 鎌状赤血球症の問題の本質が『詰まりやすさ』『硬さ』『流れの悪さ』 の複数が絡み合ってることに気づかなければ、 既存薬を当てはめようという発想も出てこない。 逆に言えば、この薬をこの病気に試そうと考えた研究者は、 両方の病気の生物学的な仕組みを一度に頭に入れて、 「あ、同じ問題に使えるかも」と思いついた。 その洞察力あっての発見だったわけです。 安全性の確認が早いのは、既に別の患者で証明されているから。 でも試す前提は、地道な研究の積み重ねがあったからこそという話に見えます。

複数の悪循環を同時に打ち消すって、いろいろな症状が重なってる病気では、一つの薬でいくつかのアプローチができるほうが、実は有効なのかもってこと？

その通りですね。複雑な病気ほど、一つの薬で複数の悪循環に同時にアプローチできることの価値が高まる感覚があります。 鎌状赤血球症は、赤血球が変形して血管を詰まらせるんですけど、その先に何が起きるか。詰まった血管の周辺は酸素不足になり、それがさらに赤血球を変形させ、血流が悪くなって炎症が起こり…という具合に、複数の悪循環が絡み合っているわけです。 この状況下では、一つの症状だけを抑える薬より、複数の悪循環を同時に断ち切る薬のほうが、実際の患者の生活改善につながりやすいんでしょう。血管を広げつつ血小板の過剰な凝固も防ぐシロスタゾールは、その意味で「シンプルな設計」の薬が、実は多層的に効く、という構図になっている。 つまり「複数の原因に対応する特化した新薬」より「既にある薬が、その病気の複数の問題に偶然マッチする」ほうが、患者にとって有効になることもあるということかもしれません。難病の患者を救う道は、最先端の開発だけじゃなく、既存の知識の組み合わせにも隠れていると言えそうです。

ハイドロキシウレアなど新しい治療薬も増えてるのに、なぜ古い既存薬を掘り起こすほうが期待されてるんだろう？

新しい薬と既存薬は、開発のハードルが根本的に違うんですよね。 新しい薬を一から開発すると、安全性と効果を確認するための治験に5〜10年かかることも珍しくありません。特に難病患者は数が限られているから、治験の参加者集めだけで時間がかかる。さらに承認申請も厳しい審査を通らなければならない。その間に患者の激痛は止まりません。 一方、既存薬は別の病気ですでに「安全だ」という実績が積み重なっている。シロスタゾールなら糖尿病患者が長年飲んでいるので、副作用のパターンもある程度わかっている。だから「この薬が鎌状赤血球症に効くか」という効果の部分だけ検証すれば済む。治験が早く進み、患者の手に届くまでの時間が圧倒的に短くなるわけです。 新薬開発は理想的ですが、現実には時間がお金になる世界。難病患者にとっては「完璧な新薬を10年待つ」より「既存の良い薬を2年で試す」の方が、救いになることもあるということなのかもしれません。